卵巢癌是致死率最高的妇科恶性肿瘤，我国每年有超过5万例新发病例，占全球新发病例的20%以上，约70%的初诊患者已是临床晚期。尽管手术联合含铂化疗一线治疗缓解率可达80%以上，但70%的卵巢癌患者会在初次治疗后两三年内复发，总体5年生存率40%左右[1]。随着复发次数增加，治疗线数推移，化疗效果会逐渐减低，复发间期逐渐缩短，生活质量逐步下降，多次复发后患者出现铂类化疗耐药，继而走向生命终点。高复发率导致高死亡率，推迟复发是延长卵巢癌患者生存期的关键之举。

随着分子靶向药物——PARP抑制剂的问世，晚期上皮性卵巢癌的治疗模式逐渐已由以往的“手术+化疗+观察随访”模式转变为“手术+化疗+维持治疗”模式。近年来，随着越来越多的国内外高质量随机对照研究研究结果的公布，PARP抑制剂让卵巢癌患者看到了更多生存希望。

国家1类新药进入医保

加快完成从创新到可及的跨越

新药研发是国际科技与经济竞争的战略制高点。国家对新药研发寄予厚望，近年来从政策导向、技术支撑、人才资源和资金投入等多个维度，为医药产业构建了可持续发展的创新环境。在诸多政策红利的支持下，产业界、学术界和研发界紧密携起手来，共同推动中国创新药物大步向前，开启了从跟跑、并跑到局部领跑的先河，引导着更多医药企业从销售驱动向研发驱动转型。

从国产创新药上市元年2018年开始，国产1类新药历年获批数量从2018年的9个，到2019年的11个，到2020年的14个(含1个新冠疫苗)，在2021年实现了爆发式增长共计26个，随着医药创新生态的日益完善，中国创新药行业从生长期逐渐步入了收获期。

十年磨一剑，收获正当时。国家1类新药尼拉帕利正是在这样的背景下，走过了积累坚实临床证据并在2019年底获批上市、不断拓展其适用范围、纳入医保提高可及性的不凡开拓历程。

为了鼓励新药尤其是1类新药的创制，我国以药品审评审批制度改革为突破口，围绕审评审批制度、药品上市许可持有人制度试点、医保目录、药品管理法等方向，持续营造鼓励创新的政策环境，推进医药产业转入创新驱动发展轨道。

特别是在2018年，国家医疗保障局将17种抗癌药纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围，为创新药通过谈判的方式进入医保目录开辟了路径。近日，国家医保目录完成了新一轮的调整，其中尤为吸睛的是，国家1类新药尼拉帕利用于卵巢癌全人群一线维持治疗的适应证被纳入医保目录[2]，该药物因此成为目录内唯一一款全人群可报销的PARP抑制剂，预计受益人群扩大一倍。

对广大卵巢癌患者而言，有了国家医保的支持意味着尼拉帕利等创新药的可及性将大幅提升。更为重要的是，利用该药物的全人群维持治疗的优势，卵巢癌造成的疾病负担有望得到有效减轻。

尼拉帕利铂敏感维持治疗全人群优势

开启中国卵巢癌维持治疗新纪元

卵巢癌是病死率最高的妇科恶性肿瘤，70%的卵巢癌患者确诊时已是临床晚期。卵巢癌首选治疗模式是肿瘤细胞减灭术联合以铂类为基础的化疗，大多数患者经过初始治疗可获得临床缓解，但反复复发是卵巢癌的痼疾，会造成无铂/无化疗间隔逐渐缩短，而铂耐药复发时患者常面临着无药可治的窘境[3]。鉴于此，如何改变患者复发困境、延缓复发和延长生存是当下临床急需解决的重点。打破这一僵局的关键在于找到兼具有效性与安全性且能用于维持治疗的良好药物，而PARP抑制剂被人们寄予了厚望。

2017年9月，由复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授牵头独立设计的NORA临床研究正式启动，与国内妇瘤同道（32家中心）一起完成的中国首个且样本量最大的卵巢癌PARP抑制剂III期随机、双盲、对照、多中心临床研究，在不到1年半的时间里，完成了总共265例患者的入组。

2020年ESMO会议上，NORA研究成功入选ESMO LBA完整口头报告[4]，并公布主要研究终点。结果表明，相较于安慰剂，尼拉帕利用于末次铂类化疗后出现完全或部分铂敏感复发卵巢癌的维持治疗，能够显著降低复发风险、延长无进展生存，并且这一生存获益与BRCA胚系突变（gBRCA突变）状态无关。在整体人群中接受尼拉帕利维持治疗可降低68%疾病进展或死亡风险。该研究达到了所有主要和次要终点评估指标，在中国人群中进一步确认了尼拉帕利的良好临床表现。

值得一提的是，NORA研究在16例初始固定剂量300mg之后，对方案进行修订，采用了个体化起始剂量。结果显示，根据患者体重和血小板基线指标进行剂量调整并不会影响疗效，并且从很大程度上降低了不良反应，尤其是血液学毒性。

总体来看，200mg起始剂量用于中国卵巢癌患者维持治疗，中性粒细胞计数、贫血和血小板减少等不良反应发生率明显降低，远远低于NOVA研究血液学不良反应，增加患者安全耐受性。

NORA研究重大研究成果在2020年ESMO公布以后，紧接着于2021年2月发表在国际著名肿瘤期刊《Annuals of Oncology》[5]，IF为32.976。截止目前，NORA研究相关学术成果在国际权威期刊学术大会，发表1篇全文、3个口头报告、6个摘要，开启中国卵巢癌维持治疗新纪元!

一线维持治疗提升可及性

改善中国卵巢癌治疗水平造福中国患者

在PRIMA研究之前，PARP抑制剂用于卵巢癌的一线维持治疗时，仅有证据可降低BRCA突变患者的复发风险，但这部分患者所占比例仅为20%-25%，大部分患者无法受益于PARP抑制剂。而今，尼拉帕利成为目前在全球范围内唯一获批用于所有卵巢癌患者的一线维持治疗PARP抑制剂。这一亮眼优势彻底改变了一线BRCA/HRD阴性人群没有PARP抑制剂维持治疗的现状，维持治疗的价值得以充分释放，卵巢癌的治疗模式也随之推陈出新。

2021年3月正式执行的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年）》中，尼拉帕利铂敏感复发维持治疗的适应证已被纳入其中，大幅降低患者经济负担[6]。而今，在尼拉帕利用于卵巢癌全人群一线维持治疗的补充上市申请获批不到一年之际，该适应证就被纳入国家医保目录，这一方面体现了医保部门想患者之所想，急患者之所急，另一方面也凸显出尼拉帕利的卓越临床价值。

当前，卵巢癌的治疗策略已转变为‘手术+化疗+维持治疗’的模式，将维持治疗前移到一线维持治疗。在可以预见的未来，通过维持治疗及其他创新治疗手段，卵巢癌患者像其他慢病患者一样，实现高质量的长期生存，全面提升我国卵巢癌的整体治疗水平。